Les Maladies Rares
Soins et prise en charge des maladies rares
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Les Maladies Rares

Les maladies dites rares sont celles qui touchent un nombre restreint de personnes en regard de la population générale. Le seuil admis en Europe est d'une personne atteinte sur 2 000, soit pour la France moins de 30 000 personnes pour une maladie donnée. Le statut de maladie rare peut être instable. Pendant plusieurs dizaines d'années, le SIDA a été une maladie rarissime, puis rare, maintenant fréquente dans certaines populations. Une maladie génétique ou une maladie virale peut être rare dans une région et fréquente dans une autre. La lèpre est une maladie rare en France, mais fréquente en Afrique centrale. La thalassémie, une anémie d'origine génétique, est rare dans le Nord de l'Europe, alors qu'elle est fréquente autour de la Méditerranée. La 'maladie périodique' est rare en France mais courante en Arménie. Il y a également des maladies fréquentes qui ont des variantes rares. (Orphanet)

Les médicaments orphelins

Les médicaments dits 'orphelins' sont destinés au traitement de maladies qui sont si rares que les promoteurs sont peu disposés à les développer dans les conditions de commercialisation habituelles.

Le processus allant de la découverte d'une nouvelle molécule à sa commercialisation est long (10 ans en moyenne), coûteux (plusieurs dizaines de millions euros) et très aléatoire (parmi dix molécules testées, une seule aura peut-être un effet thérapeutique). Développer un médicament destiné à traiter une maladie rare ne permet pas de recouvrer le capital investi pour sa recherche.

Le médicament orphelin peut se définir comme :

un médicament non développé par l'industrie pharmaceutique pour des raisons de rentabilité mais qui répond à un besoin de santé publique.

Les médicaments orphelins sont des produits de santé ayant obtenu une désignation orpheline , suivie d’une autorisation de mise sur le marché, et, en Europe, d’une appréciation positive du service médical rendu.

 

EURORDIS est une fédération d'associations de malades et d'individus actifs dans le domaine des maladies rares. Elle a pour ambition d'améliorer la qualité de vie de toutes les personnes vivant avec une maladie rare en Europe.

 

eurordis.org/fr

 

EUROPE

Alliance Maladies Rares : alliance-maladies-rares.org

Association Française des Myopathies : www.afm-telethon.fr

Fondation Groupama pour la Santé : fondation-groupama.com

Ministère de la santé : sante-sports.gouv.fr

Fondation Maladies Rares : fondation-maladiesrares.org

FRANCE

Service d’accueil aux personnes atteintes de maladie rare et orpheline : maladiesraresfc.org

 

Collectif Inter associatif Sur la Santé : ciss-fc.org

 

Agence Régionale de Santé de Franche-Comté 

 

FRANCHE-COMTE

Définitions
Utiles
Liste des médicaments orphelins (07/2010)